ALS: Имунните клетки могат да забавят прогресията на заболяването

Ново проучване носи надежда за хората с ALS. Имунотерапията може драстично да забави прогресията на заболяването, показва тя.

В бъдеще хората с ALS могат да получат инжекция от имунни клетки, за да забавят развитието на болестта.

Невродегенеративното състояние амиотрофична латерална склероза (ALS) засяга нервните клетки, които контролират движението на мускулите, в мозъка и гръбначния мозък.

При ALS тези клетки се влошават с времето, което постепенно води до обща слабост, проблеми с дишането, говоренето и преглъщането.

В крайна сметка болестта води до пълна парализа, дихателна недостатъчност и смърт.

ALS - която е известна още като болестта на Lou Gehrig, кръстена на известния бейзболист, който е бил диагностициран с болестта през 30-те години - се очаква да засегне над 20 000 души в Съединените щати по всяко време.

Освен това се смята, че малко над 6000 души в САЩ всяка година получават диагноза ALS.

Понастоящем няма лечение за ALS. Текущите лечения забавят развитието на болестта, но не много.

До момента Администрацията по храните и лекарствата (FDA) е одобрила две лекарства за лечение на ALS: едно удължава живота с 2-3 месеца, но не подобрява симптомите и може да помогне за забавяне на спада в ежедневното функциониране.

Прекъсването на изследванията обаче носи нова надежда за по-ефективно лечение на ALS. Изследователи, водени от невролога д-р Стенли Х. Апел, съдиректор на Хюстънския методистки неврологичен институт в Тексас, изследваха ползите от имунотерапията за хора с това състояние.

По-конкретно, екипът инжектира тип имунни Т-клетки, наречени регулаторни Т-клетки (Tregs) на трима пациенти с ALS. Това е първият път, когато тази терапия е изследвана при хора.

Констатациите са публикувани в списанието Невроимунология и невроинфламация.

Изучаване на ролята на Tregs в ALS

Трегите помагат за предотвратяване на възпалението, което характеризира ALS и ускорява прогресирането на болестта.

"Открихме," отбелязва д-р Апел, "че много от нашите пациенти с ALS не само са имали ниски нива на Tregs, но също така, че техните Tregs не функционират правилно."

И така, изследователите предположиха, че увеличаването на нивата на Tregs при трима пациенти с ALS ще забави заболяването.

„Вярвахме, че подобряването на броя и функцията на Tregs при тези пациенти ще повлияе на напредъка на тяхното заболяване“, казва д-р Апел.

Участниците се подложиха на процедура, известна като левкафереза. Често използвана за лечение на пациенти с левкемия, левкаферезата включва изваждане на кръвта на пациентите и „филтриране“ през специална машина, която разделя белите кръвни клетки от червените.

В този случай изследователите отделят Tregs от червените кръвни клетки и ги разширяват ex vivo. След това червените кръвни клетки бяха върнати в кръвния поток.

Изследователите забелязаха, че в случай на пациенти, чиито Tregs не функционират правилно, след като клетките са извън тялото, те се нормализират.

По време на проучването пациентите са получили осем инжекции Treg и тяхната прогресия на заболяването е оценена с помощта на две различни скали за оценка на прогресията на ALS.

‘От смъртна присъда до доживотна присъда’

Първият автор на изследването д-р Джейсън Тонхоф, доктор по медицина, методист от невролог от Хюстън, подробно описва изследванията и докладва за констатациите. Той казва: „Човек има около 150 милиона треги, които циркулират в кръвта си по всяко време.“

„Всяка доза Tregs, дадена на пациентите в това проучване, доведе до около 30 до 40 процента увеличение спрямо нормалните нива“, добавя д-р Thonhoff.

„Както вярвахме, нашите резултати показаха, че е безопасно да се повишат техните нива на Treg“, казва д-р Апел. Д-р Thonhoff добавя, „Забавяне на прогресията на заболяването се наблюдава по време на всеки кръг от четири вливания на Treg.“

„Това, което ни изненада“, продължава той, „беше, че прогресията на техните ALS драстично се забави, докато те получиха вливания на правилно функциониращи Tregs.“

„Надявам се, че това изследване променя ALS от смъртна присъда в доживотна присъда. Това няма да излекува болестта на пациента, но можем да направим разлика. "

Д-р Стенли Х. Апел

Д-р Thonhoff също е много доволен от резултатите и се надява на бъдещи терапии. Той казва: „Ще са необходими по-големи проучвания, за да се определи дали това е ефективно лечение, но като клиницист и изследовател, специализиран в ALS, съм много развълнуван от надеждата, която тези първоначални открития дават.“

none:  кости - ортопедия шизофрения хирургия