Муковисцидоза: Съществуващото лекарство може да подобри белодробната функция
Изследователите казват, че лекарство, което вече се предлага на пазара, може да помогне на засегнатите от муковисцидоза.
Амфотерицин, който е противогъбично лекарство, може да помогне на хората с муковисцидоза да се борят с хроничните бактериални белодробни инфекции, които са склонни да се появят при това заболяване, според скорошно проучване.
„Наистина вълнуващата новина е, че амфотерицинът е лекарство, което вече е одобрено и се предлага на пазара“, казва Мартин Д. Бърк, д-р, ръководител на изследването и професор по химия в Университета на Илинойс в Шампайн.
Това изследване, което се появява в списание Nature, очертава обнадеждаващите констатации на изследователите.
Екипът използва белодробна тъкан от хора с муковисцидоза, както и животински модели на муковисцидоза, за да види как лекарството ще доведе до промени в тъканта.
Те открили, че амфотерицинът предизвиква промени в белодробната тъкан.
Тези промени имат асоциации с подобрена белодробна функция и включват възстановяване на нивата на рН, повишена антибактериална активност и подобрен вискозитет.
Освен това те обясниха, че хората могат да прилагат това лекарство директно в белите дробове, което трябва да намали страничните ефекти.
Кистозна фиброза накратко
Муковисцидозата присъства при раждането. Тези, които имат заболяване, имат дефектен протеин, който въздейства върху клетките, тъканите и жлезите, които правят слуз и пот.
При муковисцидоза в засегнатите органи може да се натрупа удебелена слуз. Това може да доведе до увреждане или инфекции в тези области, които могат да бъдат животозастрашаващи.
Също така може да доведе до възпаление, което може да причини проблеми в органите, като белите дробове или панкреаса.
Докато муковисцидозата може да засегне различни органи, като храносмилателния тракт, муковисцидозата в белите дробове може да причини най-тежките усложнения.
Дебелата слуз може да създаде сериозни проблеми в белите дробове на човек, тъй като не само причинява проблеми с дишането, но може да доведе и до хронични бактериални инфекции.
Лечението е на разположение, но не работи при всички. Това е така, защото хората имат различни видове мутирали протеини, а някои хора изобщо не произвеждат никакви протеини, което може да затрудни или невъзможно лечението на лекарите.
Хората с муковисцидоза често използват техники за лечение, които включват разхлабване на слузта и може да са научили различни начини на дишане и кашлица. Някои хора приемат предписани лекарства, като бронходилататори и разредители на слуз.
Основната цел на лечението е да забави прогресирането на белодробното заболяване, доколкото е възможно. Тук може да влезе амфотерицин.
Защо противогъбичното лекарство може да помогне
Проф. Бърк отбеляза, че амфотерицинът има потенциал да работи за всички хора с муковисцидоза, без значение какъв тип мутация имат; може да работи, дори ако този протеин липсва.
„Вместо да се опитваме да коригираме протеина или да направим генна терапия - последната от които все още не е ефективна в белия дроб - ние използваме сурогат с малка молекула, който може да изпълнява функцията на канала на липсващия или дефектен протеин.“
Проф. Мартин Д. Бърк
Лечението би било особено ценно за 10-те процента от хората с муковисцидоза, които изобщо не произвеждат засегнатия протеин - в момента тези хора не реагират на никакво налично лечение.
Учените трябва да направят много повече изследвания и да проведат клинични изпитвания на лекарства за хора, за да потвърдят тези констатации, преди лекарите да могат да предложат това лечение на хора с муковисцидоза.
