Паркинсон: Нова генна терапия показва обещание за превенция
Отличителните белези на болестта на Паркинсон и някои форми на деменция включват тела на Леви, токсични агрегати, които се образуват в мозъка и нарушават невронните вериги. Изследователи от университета в Осака в Япония сега тестват нова превантивна терапия в предварително проучване на мишки.
Според информация от Фондацията на Паркинсон, приблизително 1 милион души в САЩ ще имат болест на Паркинсон до 2020 г. и приблизително 60 000 възрастни в САЩ получават диагноза за това състояние всяка година.
В целия свят, добавят те, над 10 милиона души живеят с болестта на Паркинсон. Въпреки че е толкова разпространен, учените все още не са сигурни какво го причинява и лекарите предписват само симптоматично лечение за лечение на това състояние.
Независимо от това, изследователите продължават да изучават причините и възможните превантивни терапии. Наскоро екип от учени от университета в Осака в Япония реши да разбере дали насочването към протеин, наречен алфа-синуклеин, който се агрегира в телата на Леви, може да помогне за предотвратяване или обръщане на болестта на Паркинсон.
За тази цел те са тествали нова генна терапия при мишки с това неврологично състояние. Техните констатации, които се появяват в Научни доклади, предполагат, че този нов подход е обещаващ и че учените трябва да продължат разследванията си.
„Въпреки че има лекарства, които лекуват симптомите, свързани с [болестта на Паркинсон], няма фундаментално лечение, което да контролира появата и прогресирането на болестта“, отбелязва водещият автор на изследването Такуя Уехара.
„Затова разгледахме начини за предотвратяване на експресията на алфа-синуклеин и ефективно премахване на физиологичната причина за [болестта на Паркинсон]“, добавя Уехара.
Последици за Паркинсон и деменция
Първо, екипът проектира "огледални" секции от генетичен материал, за да съответства на тези, които съответстват на алфа-синуклеин. След това изследователите са използвали амидо-свързване - техника, която използва амино радикали за свързване на молекули - за стабилизиране на тези генетични фрагменти.
Поради тази причина те нарекоха новите генетични фрагменти мостово-мостови нуклеинови киселини, модифицирани антисенс олигонуклеотиди или ASO. Тези фрагменти работят чрез свързване със съответстващата им генетична последователност, която е пратеник РНК (тРНК). Ролята на иРНК е да помогне за „декодирането“ на генетичната информация, като я преобразува в протеини.
Чрез свързване с иРНК, ASOs му пречат да транслира генетичната информация, която кодира алфа-синуклеин, протеинът, който образува телата на Леви.
Изследователите експериментирали с различни варианти на ASO, докато не открили такъв, който понижава нивата на иРНК на алфа-синуклеин с до 81%. И накрая, екипът тества ефективността на техния нов подход при модели на мишки.
„Когато тествахме ASO в миши модел на [болестта на Паркинсон], установихме, че той е доставен в мозъка без необходимост от химически носители“, обяснява съавторът на изследването Chi-Jing Choong. При гризачите новата генна терапия се оказа ефективна и обещаваща.
„По-нататъшното тестване показа, че ASO ефективно намалява производството на алфа-синуклеин при мишките и значително намалява тежестта на симптомите на заболяването в рамките на 27 дни след приложението“, казва Чонг.
В бъдеще изследователите се стремят да продължат да тестват този метод. Ако продължителните им усилия се окажат успешни, те се надяват, че новият терапевтичен подход може да помогне за предотвратяване и лечение не само на болестта на Паркинсон, но и на други невродегенеративни състояния, при които телата на Lewy играят ключова роля.
„Нашите резултати показаха, че генната терапия, използваща ASO, насочени към алфа-синуклеин, е обещаваща стратегия за контрол и профилактика на [болестта на Паркинсон]. Очакваме, че в бъдеще този метод ще се използва не само успешно за лечение на [болестта на Паркинсон], но и деменция, причинена от натрупването на алфа-синуклеин. "
Старши автор д-р Хидеки Мочизуки
