Ново изпитано лечение може да възстанови мозъчните клетки при Паркинсон
Поредица от клинични проучвания са тествали експериментално лечение на болестта на Паркинсон, което използва нов подход: прилагане на лекарството направо в мозъка чрез имплантирани пристанища. Водещите изследователи смятат, че това може да е „пробивна“ терапевтична стратегия за неврологични състояния.
В нова поредица от проучвания, завършили с открито проучване (където участниците са били наясно какво лечение ще получат), учените са започнали да тестват ефективността на ново лечение - и метод на доставка - за болестта на Паркинсон.
Голям екип от изследователи от различни институции в Обединеното кралство и Канада, включително университета в Бристол и университета в Кардиф във Великобритания, и университета на Британска Колумбия във Ванкувър, Канада, разработиха и проведоха изпитанието.
В проучването изследователите имаха за цел да възстановят разграждащите мозъчните клетки, произвеждащи допамин, при хора, които лекарите са диагностицирали болестта на Паркинсон.
Тъй като допаминът е невротрансмитер, който помага за регулиране на контрола и гъвкавостта на движенията на тялото, нарушеното производство на допамин - поради промени в мозъчните клетки, които го освобождават - води до двигателните симптоми, които характеризират болестта на Паркинсон.
Изследователският екип, провеждащ настоящото проучване, реши да опита да рехабилитира тези мозъчни клетки, като повиши нивата на произлизащ от глиални клетъчни линии невротрофичен фактор (GDNF), вид протеин, който подкрепя невроналното здраве
В учебния документ, отчитащ резултатите - който се появява в Journal of Parkinson’s Disease - учените обясняват, че те са тествали не само нова терапия, но и иновативен метод на администриране - чрез пристанище, което са имплантирали в черепа.
Много обнадеждаващи резултати
Първоначално изследователският екип проведе малко пилотно проучване с шест участника - всички живеещи с болестта на Паркинсон - основната им цел беше да установят дали новият терапевтичен подход е безопасен или не.
Следващият етап видя още 35 участници с болестта на Паркинсон да участват в двойно-сляпо проучване, когато нито те, нито изследователите, прилагащи терапията, знаеха дали всеки се занимава с експериментално лечение или плацебо.
Това проучване продължи 9 месеца (40 седмици), през които екипът даваше на половината доброволци месечни инфузии на GDNF и прилагаше плацебо на другата половина, която действаше като контролна кохорта.
И накрая, изследователите организираха открито проучване, надграждайки резултатите от предишните тестове. В това проучване доброволците, които преди това са получавали GDNF, продължават да имат това лечение още 40 седмици.
В същото време тези, които преди са получавали плацебо, сега са имали GDNF в продължение на 40 седмици. „От октомври 2013 г. до април 2016 г. всички 41 пациенти, завършили родителското проучване, бяха изследвани за участие в разширеното проучване“, пишат изследователите.
За да получат лекарството, участниците се съгласиха да имплантират специално пристанище в техните умения, което позволи на вливанията на наркотици да достигнат директно до мозъка им. След имплантацията доброволците получават общо над 1000 инфузии на наркотици веднъж на всеки 4 седмици.
Когато анализираха резултатите от първото 9-месечно (40-седмично) проучване, изследователите не видяха промени в мозъка на участниците, получили плацебо. Те обаче отбелязват, че доброволците, получили лечение с GDNF, са имали 100% подобрение в путамена, мозъчната област, която съдържа клетки, произвеждащи допамин.
"Пространствената и относителна величина на подобрението в мозъчните сканирания надхвърля всичко, наблюдавано по-рано при опити за хирургично лечение на фактор на растежен фактор за Паркинсон", посочва главният изследовател на изследването Алън Уон.
„Това представлява някои от най-убедителните доказателства досега, че е възможно да имаме средства за евентуално събуждане и възстановяване на допаминовите мозъчни клетки, които постепенно се унищожават в Паркинсон“, продължава Уон, който спори.
„Значителен пробив“
На 18-месечната марка, когато участниците са били на лечение с GDNF или 9 месеца, или пълните 18 месеца, изследователите установяват, че всички са започнали да изпитват умерени до значителни подобрения на своите двигателни симптоми, когато са ги сравнявали с резултатите си от резултатите преди изпитанията. Изследователите също така стигнаха до заключението, че продължителното излагане на GDNF е безопасно.
Екипът обаче предупреждава, че в края на откритото проучване не е имало значителни разлики по отношение на подобрение на симптомите между участниците, които са получавали GDNF в продължение на 40 седмици (9 месеца) и тези, които са го получавали двойно за този период .
Поради тази причина изследователите твърдят, че трябва да направят допълнителни проучвания, които ще оценят колко дълго човек трябва да получи лечението, за да извлече най-много ползи.
Независимо от това, Стивън Гил, съавтор на изследването и дизайнер на иновативното устройство за администриране на лекарства, подчертава, че настоящите открития предполагат, че тази нова терапия е абсолютно безопасна и осъществима и хората могат да я прилагат дълго време.
Освен това той отбелязва, че прилагането на лекарства директно в мозъчните области, към които са насочени, има потенциал да революционизира терапевтичните подходи към неврологичните състояния.
„Това проучване показа, че можем безопасно и многократно да вливаме лекарства директно в мозъка на пациентите в продължение на месеци или години“, казва Гил.
„Това е значителен пробив в способността ни да лекуваме неврологични състояния, като Паркинсон, защото повечето лекарства, които могат да действат, не могат да преминат от кръвния поток в мозъка поради естествена защитна бариера.“
Стивън Гил
